오스코텍이 레이저티닙(렉라자) 후속 파이프라인 '세비도플레닙' 개발에 속도를 내고 있다. 학회에서 면역혈소판감소증(ITP)에 대한 임상 2상 결과를 발표하며 기술이전을 추진한다는 계획이다. 여기에 항인지질항체증후군(APS)으로 적응증 확장에도 나선다.

작년 유상증자로 841억원 규모의 자금을 조달하며 신약개발 R&D를 위한 현금 여력은 충분한 상황이다. 올해 1분기 기준 오스코텍의 현금성자산은 1060억원이다.

◇유럽혈액학회에서 세비도플레닙 임상 2상 1차 지표 충족...APS로 적응증 확대

오스코텍은 11일 독일에서 개최된 유럽혈액학회(EHA 2023)에서 세비도플레닙의 임상2상 연구결과를 발표했다. 해당 임상은 국내를 포함한 미국과 유럽 5개국 32개 기관에서 61명의 ITP 환자를 대상으로 진행됐다. 해당 환자를 대상으로 고용량(400mg), 저용량(200mg), 위약을 12주에 걸쳐 하루 두 번 경구 투약 후 4주간의 추적관찰을 통해 혈소판 증가 여부를 관찰하도록 설계됐다.

이번 임상의 일차평가지표는 혈소판 수치 30000/µL 이상 및 기저 시점 대비 2배 이상 개선으로 정의된 반응률이다. 고용량군 73%(p=0.012), 저용량군 50%(p=0.178), 위약군 25%였다. 위약군 대비 두 배 이상의 높은 반응률과 더불어 고용량군에서는 통계적 유의성(p밸류)이 확보된 추가 데이터를 이번 학회를 통해 공개했다.

이차평가지표는 연속 2회 이상 혈소판 수치가 50,000/µL 이상으로 개선으로 정의된 반응률이다. 해당 지표에선 위약군 8% 대비 고용량군 41%(p=0.055), 저용량군 19%(p=0.371)였다. 연속 2회 이상 혈소판 수치가 30000/µL 이상으로 개선된 경우는 위약군 8% 대비 고용량군 50%(p=0.015), 저용량군 38%(p=0.049)로 나타났다.

오스코텍은 ITP와 더불어 APS로 적응증을 확장하기 위한 전임상 결과도 이번 학회에서 공개했다. APS는 항인지질항체 생성으로 인해 혈액응고가 촉진되어 뇌경색, 심근경색, 유산 등으로 이어질 수 있는 질환이다. 현재 예방차원의 항혈전제 처방 외에 허가된 질환변형요법은 없는 상황이다. 이번 전임상 연구를 통해 세비도플레닙이 마우스 APS 질환모델에서 혈전 생성의 위험성을 줄이는 것을 확인했다는 게 회사 측 설명이다.

윤태영 오스코텍 대표는 "세비도플레닙을 복용함으로써 기존 치료제가 듣지 않는 면역혈소판감소증 환자의 혈소판 수치가 눈에 띄게 개선됐고, 특별한 부작용은 관찰되지 않았다"며 "APS 등 기타 자가면역질환에 대한 추가적인 적응증 개발을 진행할 것"이라고 말했다. 이어 "향후 세비도플레닙의 글로벌 기술이전 등을 통해 가장 빠른 시일 내에 허가 임상을 진행할 것"이라고 덧붙였다.

이와 함께 오스코텍은 이번 달 안으로 임상시험결과 보고서 수령 후 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품지정을 신청한다는 계획이다. FDA는 미국 내 환자수가 20만명 미만인 희귀질환 치료제에 대해 희귀의약품으로 지정해 7년간 시장독점권을 부여하는 등의 인센티브를 제공하고 있다.

◇올해 1분기 기준 현금성자산 1060억원...작년 유증으로 R&D 자금 여력은 충분

올해 1분기 연구개발비는 57억원을 기록하며 이미 작년의 38% 가량의 R&D에 투입됐다. 1분기 매출액의 5배 이상을 연구개발비에 쏟으며 오스코텍은 신약개발 R&D에 총력을 기울이는 모습이다. 올해 1분기 기준 현금성자산은 1060억원을 기록하며 자금 여력은 충분한 상황이다. 앞서 오스코텍은 작년 11월 유상증자로 886억원의 자금을 조달했다.


세비도플레닙 임상을 진행하기 위한 현금 자산은 여력이 있지만 후속 파이프라인도 임상이 진행 중이라 연구개발비는 더욱 늘어날 것으로 전망된다. 특히 2020년부터 영업적자를 기록하고 있어 렉라자 이후 기술이전 실적을 통한 마일스톤 유입도 필요한 상황이다.

오스코텍은 세비도플레닙과 함께 SKI-G-801을 통해 급성골수성백혈병(AML)과 고형암 타깃 항암제 개발을 위해 임상 1상을 진행 중이다. 여기에 알츠하이머 파이프라인 'AEDL-Y01'은 글로벌에서 임상 1상 진입을 앞두고 있다. 이를 위해 올해 2분기에 FDA에 임상시험계획(IND)을 제출한다는 계획이다.

이와 함께 올해 4월 열린 미국 암연구학회(AACR 2023)에서 렉라자 이후 고형암 후속 항암 파이프라인을 공개하기도 했다. 오스코텍은 조병철 연세대 교수팀과 공동 연구를 통해 다양한 암종의 동물모델에서 EP2/4 이중 저해제인 'OCT-598'의 전임상 결과를 발표했다. 해당 파이프라인은 오해 GLP 독성 등 전임상을 마치고 내년 2분기 IND를 제출한다는 계획이다.